(Adnkronos) – “Dal 2009 a oggi sono state autorizzate in Europa 23 terapie avanzate, ma 7 (oltre il 30%) sono state ritirate dal commercio da parte delle aziende farmaceutiche. Un dato che fa riflettere poiché il fallimento non è dovuto ad aspetti scientifici, quali sicurezza o efficacia, ma a ostacoli sul fronte della sostenibilità di queste innovative, ma complesse terapie. Dunque in Europa, ma anche in Italia, queste terapie, nonostante la valutazione regolatoria che c’è stata sul farmaco e sulla sperimentazione clinica, non sono disponibili per i nostri pazienti”. Così Concetta Quintarelli, responsabile dell’Unità di Terapia genica dei tumori dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma e membro del comitato per le terapie avanzate dell’Agenzia europea del farmaco Ema, a margine dell’evento Evento ‘At2 Advanced talks on Advanced therapies – retreAT: tracciare la strada delle terapie avanzate in Italia’, che si è tenuto oggi all’Auditorium Ara Pacis di Roma.
“Oggi – fa il punto Quintarelli – sono 16 le terapie avanzate approvate in Europa, di cui 10 disponibili per i pazienti del nostro Paese, ma secondo le previsioni nel prossimo decennio potrebbero arrivare sul mercato una cinquantina di nuove terapie geniche, cellulari o prodotti di ingegneria tessutale. Un numero per il quale l’Europa e l’Italia devono farsi trovare preparate. Il rischio sarebbe di non vedere giungere queste terapie, spesso salvavita, al loro obiettivo finale: i pazienti”. Delle 10 terapie avanzate autorizzate e disponibili in Italia, quattro sono terapie geniche indicate per la Sma, la leucodistrofia metacromatica, la distrofia retinica eriditaria e l’Ada-Scid; tre sono terapie che si basano sull’utilizzo di cellule Car-T; una è una terapia cellulare (per le fistole perianali complesse) e due sono prodotti di ingegneria tessutale.
In merito a retreAT, il primo progetto di policy shaping sulle terapie avanzate in Italia ideato dall’Osservatorio terapie avanzate, al centro dell’evento di oggi, Quintarelli non ha dubbi: “Si tratta di un progetto estremamente ambizioso perché vuole mettere a unico tavolo tutti i leader che in Italia sono coinvolti nella sperimentazione clinica, nello sviluppo di farmaci delle terapie avanzate per focalizzare l’attenzione su quelli che sono i limiti attuali per lo sviluppo delle terapie avanzate e cercare le soluzioni”.
